1900多万治疗费史上最贵美国批准罕见血液病基因疗法

日前，美国FDA正式批准蓝鸟罕见血液病基因疗法Zynteglo其治疗费用达到280万美元，约合人民币1900万元，是史上最贵的治疗费用

这种疗法之所以这么贵，是因为治疗的疾病比较罕见，研发成本高Zynteglo主要用于治疗β，—地中海贫血是一种严重的遗传性疾病，由β引起，—珠蛋白基因突变所致，可导致成人血红蛋白显著减少，严重者可导致贫血，终身依赖红细胞输血

根据疾病的严重程度，β，地中海贫血患者可能需要每两到四周输血一次。

与传统药物治疗需要长期给药，持续输血相比，蓝鸟的基因治疗可以一次治疗并维持长期疗效，消除了输血的必要性，甚至可以维持终身治疗效果。

郑重声明：此文内容为本网站转载企业宣传资讯，目的在于传播更多信息，与本站立场无关。仅供读者参考，并请自行核实相关内容。